Amerikaanse onderzoekers zijn erin geslaagd bij muizen de voortgang van de ziekte van Duchenne te stoppen met behulp van genome editing . Dat schrijven ze in drie studies die op 31 december gelijktijdig verschenen in Science .
Duchenne spierdystrofie is een genetische, progressieve aandoening bij jongens, die daardoor een lage levensverwachting hebben. De erfelijke basis van de ziekte is al decennia bekend. De Amerikanen ontwierpen een Crispr/Cas-techniek om deze genetische fout gericht te herstellen. Met behulp van een gemodificeerd virus brachten ze de componenten hiervan in bij muizen. Die produceerden hierop opnieuw het voor spieropbouw belangrijke eiwit dystrofine. De onderzoekers hopen de techniek te vertalen voor mensen en die binnen enkele jaren klinisch te kunnen testen.